Денис
Максимов

Разработка новейших типов аденоассоциированных вирусных векторов для генной терапии сетчатки глаза для улучшения их специфичности и эффективности трансдукции.

Наука. Технологии. Инновации.


Москва



Московский физико-технический институт (национальный исследовательский университет)
Бакалавриат, 4 курс, факультет геномной инженерии



Проект

Разработка новейших генных терапий заболеваний человека на основе аденоассоциированных векторов.



Сейчас

Для огромного числа врожденных заболеваний глаза в настоящий момент не разработано генных терапий, а существующие варианты серотипов ААВ, которые в основном и используются для данной задачи, зачастую не обладают достаточной специфичностью и эффективностью для фоторецепторов сетчатки. В результате работы над проектом будут получены новые типы аденоассоциированных вектора (ААВ) с искусственно разработанным капсидным белком. Создание таких вирусов позволит создавать значительно более эффективные варианты генных терапий для врожденных заболеваний сетчатки глаза, которые сейчас в подавляющем большинстве случаев приводят к полной слепоте. Использованный нами алгоритм позволяет создавать новейшие варианты белков вирусных капсидов путем формирования химерных вариантов из различных природных серотипов.

При поддержке Фонда данная технология позволит создавать альтернативные варианты векторов с новыми свойствами, при этом с большой вероятностью сохранит способность к сборке частиц и заражению клеток. Получение гранта на нижеперечисленное оборудование и реагенты значительно поможет моему исследованию, сделав более комфортной и независимой работу в лаборатории для наработки и тестирования получаемых вариантов вирусов.